Terapia genica promettente per il trattamento delle malattie neuromuscolari nei cani e negli esseri umani

2024 Autore: Olivia Hoover | [email protected]. Ultima modifica: 2023-12-17 06:53

Foto di: Ronnie Meijer / Flickr

Quando i nostri cani sviluppano disturbi debilitanti e che perdono la vita, i nostri cuori si spezzano. Ricercatori dell'Università di Washington ritengono di avere opzioni di trattamento promettenti per i cani che hanno una malattia neuromuscolare precedentemente incurabile.

Ricercatori dell'Università di Washington, in collaborazione con l'Università di Harvard, Virginia Tech, il Medical College of Wisconsin, l'INSERM (Istituto nazionale francese per la salute e la ricerca medica) e Genethon sono incoraggiati dalle loro ultime scoperte sul ripristino della forza muscolare e prolungamento dell'aspettativa di vita per i cani con una malattia neuromuscolare ereditaria rara chiamata miopatia miotubulare o MTM.

L'MTM è una malattia causata da una mutazione genetica nei cani maschi. Nei cani affetti, questi geni tipicamente producono un tipo di proteina chiamata miotubularina, che è necessaria per la corretta funzione muscolare, e non lo fanno. Per questo motivo, c'è un deterioramento fatale dei muscoli, e molto simile a quello che succede ai maschietti umani colpiti, i cuccioli in genere muoiono presto nella vita a causa di difficoltà respiratorie

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I risultati, pubblicati in Molecular Therapy hanno mostrato un modo per sostituire in modo sicuro il gene difettoso che causa la MTM con un gene sano attraverso l'intera muscolatura del cane affetto. I cani affetti dalla malattia e trattati con una singola infusione della sostituzione genica non hanno mostrato differenze distinguibili rispetto ai cani non colpiti un anno dopo.

Ricercatore e medico, il dott. Martin K. Childers dell'Università di Washington, ha dichiarato che questa terapia e tecnologia di trattamento ha dato un completo ripristino della salute normale ai cani che in genere sarebbero morti a causa della malattia senza di essa. Ha anche detto che i risultati sono stati drammatici in termini di risultati e di salvataggio e danno ai ricercatori in altri campi ereditari la speranza per la potenziale applicazione altrove, in particolare in relazione agli studi sull'uomo.

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Ciò significa che non solo c'è una nuova speranza per i cani affetti, ma per gli esseri umani colpiti, e ancora una volta dimostra che i cani sono i leader nella protezione dei loro migliori amici.